เป็นที่ทราบกันดีอยู่แล้วว่าผู้ป่วยธาลัสซีเมียมักมีภาวะธาตุเหล็กเกิน ซึ่งเกิดจากการดูดซึมธาตุเหล็กที่เพิ่มขึ้นที่ลำไส้และจากเลือดที่ได้รับ
ธาตุเหล็กเกินมีผลเสียอย่างไร :- ธาตุเหล็กจะไปสะสมในอวัยวะต่างๆ ในระยะยาวจะมีผลต่อเนื้อเยื่อเป็นโทษต่อร่างกาย เช่น ตับ : เป็นตับแข็ง ตับอ่อน: เป็นเบาหวาน ต่อมไร้ท่อ: ฮอร์โมนต่ำ ตัวเล็กแกร็น การเจริญทางเพศล่าช้า หัวใจ: หัวใจวาย นอกจากนั้นอาจติดเชื้อได้ง่าย
จะทราบอย่างไรว่าธาตุเหล็กเกิน
1. จากจำนวนเลือดที่ได้รับ ถ้าได้รับเลือดทุก 3 สัปดาห์ไปประมาณ 1 ปี (ประมาณ 200 มิลลิลิตรต่อน้ำหนัก 1 กิโลกรัม) มักจะเริ่มมีธาตุเหล็กเกินแล้วและทราบจาก
2. ตรวจเลือดดูระดับซีรั่มเฟอไรติน จะช่วยบอกว่าธาตุเหล็กสะสมในร่างกายมากเพียงใด
3. จากลักษณะสีผิวเริ่มดำคล้ำ
4. ถ้าธาตุเหล็กเกินมาก ผู้ป่วยจะเริ่มแกร็น น้ำหนักและความสูงไม่เพิ่มตามปรกติ ถ้าผอมลงมากน้ำหนักลดมากอาจเพราะเป็นเบาหวาน
จะแก้ไขภาวะเหล็กเกินได้อย่างไร
1. เริ่มขับธาตุเหล็กออกเมื่อตรวจพบว่า ธาตุเหล็กเกิน (ซีรั่มเฟอไรติน 500-1000 นาโนกรัม/มิลลิ ลิตร) หรือเมื่อให้เลือดไปแล้ว 1 ปี หรือประมาณ 12-14 ครั้ง
2. นิยมใช้ยาเดสฟอราล (Desferal) ฉีดเข้าใต้ผิวหนัง โดยใช้เครื่องช่วยให้ยา (pump) เป็นเวลา 10 ชั่วโมง ในขนาด 40 มิลลิกรัม/น้ำหนักตัว 1 กิโลกรัมต่อวัน สัปดาห์ละ 5 วัน แพทย์จะแนะนำให้ปรับขนาดและความถี่ของ การให้ยาตามภาวะเหล็กเกิน ถ้าปัสสาวะมีสีเข้มหลังได้ยาขับธาตุเหล็ก แสดงว่ายังมีเหล็กเกินอยู่
3. บันทึกการให้ยาแต่ละครั้งลงในตารางบันทึกการให้ยาเป็นการตรวจสอบและติดตามเวลาให้ยาว่าเหมาะสมหรือไม่ ธาตุเหล็กยังเกินอยู่หรือไม่ มีอาการข้างเคียงแพ้ยาหรือไม่ หากมีความผิดปรกติควรปรึกษาแพทย์
4. ติดตามดูภาวะเหล็กเกิน โดยตรวจซีรั่มเฟอไรตินทุก 6 เดือน แพทย์จะตรวจหน้าที่ตับ, ตรวจเบาหวานร่วมไปด้วย ให้นำผลการตรวจเลือดมาให้แพทย์รับทราบ เพื่อปรับการรักษาข้อเตือนใจ ถ้าตรวจแล้วพบว่ามีธาตุเหล็กเกิน
การได้ยาขับธาตุเหล็กในขนาดน้อยเกินไป ไม่สม่ำเสมอ หรือ ไม่เหมาะสมกับภาวะเหล็กเกิน และตรวจพบว่าธาตุเหล็กในร่างกายยังสูงผิดปรกติอยู่ แสดงว่าการได้ยาขับเหล็กยังไม่เพียงพอ อาจเกิดปัญหาภาวะแทรกซ้อนจากธาตุ เหล็กเกินตามมาในที่สุดได้
ข้อแนะนำอื่นๆ
แพทย์จะตรวจตา, หู, หัวใจก่อนเริ่มให้ยาขับธาตุเหล็ก เพราะมีรายงานในต่างประเทศ พบว่ายาขับธาตุเหล็กถ้าให้มากเกินขนาด อาจมีผลต่อการเห็นและได้ยิน จึงควรตรวจตา, หู, หัวใจ ปีละครั้ง ในรายที่ใช้ยาขับธาตุเหล็ก
อย่าลืมลงบันทึกการรับเลือด และการขับธาตุเหล็กลงในตารางปฏิทินประจำปี และนำมาให้แพทย์ช่วยดูแลให้คำแนะนำในวันที่นัดตรวจกับแพทย์ ช่วย กันสรุปลงในตารางการให้เลือด มอบปฏิทินแก่แพทย์เมื่อสิ้นปีและรับปฏิทินปี ใหม่ต่อไป
ข่าวดี ในอนาคตอันใกล้นี้ อาจมียาขับเหล็กชนิดรับประทานให้ชาวไทยได้ใช้ โปรดติดตาม
มีปัญหาข้องใจ มีข้อสงสัย ควรปรึกษาแพทย์ของท่าน

ยาขับธาตุเหล็กชนิดฉีดหรือเดสเฟอราล (Desferal)

เป็นยาที่มีฤทธิ์ขับธาตุเหล็กที่เกินอยู่ในร่างกายออกไปได้โดยยาจะจับธาตุเหล็กในร่างกายและส่วนใหญ่ธาตุเหล็กจะถูกขับออกทางปัสสาวะ
นิยมฉีดเดสเฟอราลเข้าใต้ผิวหนังในเวลากลางคืนสัปดาห์ละ 4-7 ครั้งทั้งนี้สุดแล้วแต่ปริมาณธาตุเหล็กที่เกิน
สามารถให้เดสเฟอราลเข้าเส้นเลือดดำได้เช่นกัน
การฉีดยาควรให้ช้าๆ ในเวลาประมาณ 10-12 ชั่วโมง เพื่อให้ยามีเวลาออกฤทธิ์ได้นาน
โปรดอ่านคำแนะนำให้เข้าใจ หากมีข้อสงสัยโปรดถามแพทย์ หรือพยาบาลของท่าน
ขั้นตอนในการใช้ยาเดสเฟอราล
1. เตรียมอุปกรณ์
1.1 ยาเดสเฟอราลขนาด 500 มิลลิกรัมต่อขวด
1.2 น้ำกลั่น (Distilled water for injection) ขนาด 5 มิลลิลิตร
1.3 กระบอกฉีดยา (syringe) ขนาด 5 มิลลิลิตร
1.4 เข็มเบอร์ 20 (20 G) สำหรับดูดยา
1.5 เข็มปีกผีเสื้อมีสาย สำหรับให้ยา เบอร์ 25 หรือ 27 (25G,27G)
1.6 สำลีสะอาด
1.7 แอลกอฮอล์ 70 %
1.8 เทปไมโครพอร์ (micropore) ขนาด 1 นิ้ว
1.9 ใบเลื่อยสำหรับตัดคอขวดน้ำกลั่น
1.10 เครื่องมือให้ยาขับธาตุเหล็ก (Infusion pump)
2. การเตรียมยาและการให้ยา
ล้างมือให้สะอาด เช็ดมือให้แห้ง
2.1 ใช้สำลีชุบแอลกอฮอล์เช็ดคอขวดน้ำกลั่นและจุกยางขวดยาเดสเฟอราล
2.2 ใช้ใบเลื่อย เลื่อยคอขวดน้ำกลั่น
2.3 สวมเข็มเบอร์ 20 เข้ากับกระบอกฉีดยา
2.4 ดูดน้ำกลั่นเข้ากระบอกฉีดยา
2.5 แทงเข็มของกระบอกฉีดยาผ่านจุกยางของขวดยาเดสเฟอราลจนมิดเข็มดันน้ำกลั่นลงไปผสมกับยา เขย่าขวดจนยาละลายหมด
2.6 คว่ำขวดยาและเลื่อนปลายเข็มลงมาใกล้จุดขวด ดูดยาที่ละลายแล้วทั้งหมดมาเข้ากระบอกฉีดยา
2.7 ปลดเข็มออก สวมเข็มปีกผีเสื้อเข้ากับกระบอกฉีดยาแทนไล่อากาศที่อยู่ในสายออกโดยดันยาขึ้นไปจนเกือบถึงโคนเข็ม
2.8 ใส่กระบอกฉีดยาเข้ากับเครื่องมือขับยา (pump) จัดยึดให้กระชับเลื่อน ส่วนดันยาของเครื่องมาจนชิดกระบอกสูบ
2.9 เช็ดทำความสะอาดผิวหนังบริเวณที่จะฉีดยาด้วยสำลีชุบแอลกอฮอล์
2.10 ใช้นิ้วหัวแม่มือและนิ้วชี้คีบหนังและชั้นใต้หนัง แทงเข็มปีกผีเสื้อ ทำมุม 45 องศา ผ่านผิวหนังลงไปถึงชั้นใต้หนังอย่าฉีดตื้น ชิดหนังเกินไปเพราะจะแพ้ยาได้ง่าย ปิดเทปทับเข็มและผิวหนังกันเข็มเลื่อน
2.11 เปิดสวิตซ์ให้เครื่องมือขับยาตามเวลาที่กำหนด คือให้ขับยาหมดในเวลาประมาณ 10-12 ชั่วโมง
2.12 คอยสังเกตปฏิกิริยาที่ผิวหนังบริเวณที่ฉีดยา
2.13 เมื่อยาหมดปิดเครื่องมือขับยาและถอนเข็มออก สวมปลอกเข็มแล้วทิ้งเข็มและกระบอกฉีดยาลงในภาชนะที่เหมาะสม
ข้อแนะนำในการเลือกบริเวณที่จะฉีดยา
ควรหมุนเวียนบริเวณผิวหนังที่จะฉีดยาเพื่อลดความบอบช้ำของผิวหนังที่ถูกฉีดยาและเพื่อให้ยาถูกดูดซึมได้ดีด้วย นิยมฉีดบริเวณต้นแขน ต้นขา หน้าท้อง
ควรจดบันทึกวันที่ที่ฉีด จำนวนยาและปฏิกิริยาที่เกิดขึ้น

การเก็บยา
1. เก็บยาให้พ้นมือเด็ก
2. เก็บยาในที่เย็นและที่มืด ไม่ถูกแสงแดด
3. เมื่อผสมยาด้วยน้ำกลั่นแล้ว ควรใช้ให้หมดภายใน 24 ชั่วโมง

ปฏิกริยาข้างเคียงของยาเดสเฟอราล
ระหว่างที่ได้รับยาผู้ป่วยจะถ่ายปัสสาวะเป็นสีส้มจนถึงสีน้ำตาลเนื่องจากมีธาตุเหล็กถูกขับออกมา ไม่อันตรายใดๆ
อาจมีผลข้างเคียงจากการให้ยา เช่น บวม แดง ร้อน บริเวณที่ถูกฉีดยา แต่จะหายไปภายใน 24 ชั่วโมง ควรประคบบริเวณที่บวมด้วยน้ำอุ่นหรือกินยาแก้แพ้
อาการแพ้ยาอาจเกิดขึ้นได้เช่นกัน ควรแก้ไขดังนี้
1. แพ้เล็กน้อย : มีอาการคัน น้ำตาไหล จาม มีไข้ แก้ไขโดยให้ยาแก้แพ้พวก
แอนติฮิสตามีน (anti histamine) กินและรายงานแพทย์
2. แพ้รุนแรง : จาม หายใจขัด เจ็บหน้าอก ปากบวม หนังตาบวม แก้โดยรีบหยุดยาและติดต่อแพทย์โดยด่วน

การติดตามดูผลของการให้ยา
การให้ยาขับธาตุเหล็กในผู้ป่วยที่มีธาตุเหล็กเกินมากและผู้ป่วยที่ได้รับเลือดอย่างสม่ำเสมอควรได้รับเดสเฟอราลอย่างน้อยสัปดาห์ละ 4 ครั้งจึงจะมีประสิทธิผลในการกำจัดธาตุเหล็กที่เกินอยู่
ควรตรวจสอบปริมาณธาตุเหล็กในร่างกายโดยการตรวจเลือดหาธาตุเหล็ก (ซีรั่มเฟอไรติน) ทุก 6 เดือน เพื่อให้แน่ใจว่าได้รับยาขับธาตุเหล็กอย่างเหมาะสม เพื่อป้องกันภาวะแทรกซ้อนจากธาตุเหล็กเกิน

เอ็กเจด หรือ ดีเฟอราซีร็อกซ์ (Exjade, deferasirox, ICL670)
เป็นยาขับธาตุเหล็กที่ใช้กินทางปาก สารนี้เป็นตัวแทนของสารไตรเด็นเท็ด (tridentate iron chelators) กลุ่มใหม่ที่เป็น N-substituted bis-
hydroxyphenyl-triazoles เอ็กเจด จำนวน 2 โมเลกุลจับกันก่อร่างขึ้นเป็นสารเชิงซ้อนสมบูรณ์กับธาตุเหล็ก (Fe3+)

ไอซีแอล 670 (ICL 670) เป็นสารออกฤทธิ์ในยาเอกซ์เจดที่เป็นผลิตภัณฑ์ที่กำลังอยู่ในระหว่างการวิจัย (ยังไม่ได้รับอนุมัติให้จำหน่าย) ที่มีข้อบ่งชี้สำหรับการรักษาโรคที่เกิดจากการมีปริมาณธาตุเหล็กในร่างกายมากเกินไปเรื้อรังที่เกิดจากการถ่ายเลือด ได้มีการแสดงให้เห็นถึงฤทธิ์ที่สูงของ ICL670 ในการเคลื่อนย้ายธาตุเหล็กในเนื้อเยื่อและส่งเสริมการขับธาตุเหล็กออกทั้งในระบบแบบจำลองในหลอดทดลองและในกาย (Nick, et al 2003) การศึกษาในขั้นก่อนคลินิกยังได้แสดงว่า ไอซีแอล 670 ไม่มีผลต่อการเจริญพันธุ์และไม่ก่อให้เกิดทารกผิดปกติ (teratogenic) หรือก่อมะเร็ง (carcinogenic)

ยาเอกซ์เจดได้ถูกออกแบบให้อยู่ในรูปยาเม็ดที่กระจายตัวง่ายโดยใช้พื้นฐานทางเทคนิคที่เป็นไปได้ ความมีเสถียรภาพและชีวปริมาณออกฤทธิ์ ยาในรูปแบบนี้ช่วยทำให้เด็กและผู้ใหญ่กินยาได้ง่ายขึ้น

การศึกษาวิจัยของยาเอ็กเจดในคน (Clinical trial of Exjade)

ในการศึกษาระยะที่ 1 ที่เป็นการศึกษาแรกเพื่อหาขนาดยาที่จะนำมาใช้ได้ในผู้ป่วยโรคเบต้าธาลัสซีเมีย 24 คน หลังจากให้ยาครั้งเดียวในขนาด 2.5 ถึง 80 มิลลิกรัม/กิโลกรัมพบว่าความเข้มข้นของ ไอซีแอล 670 ในเลือดเป็นสัดส่วนกับขนาดยาที่ให้

การศึกษาระยะที่ 1 ที่เป็นการศึกษาที่สองที่มีกลุ่มควบคุมที่ใช้ยาหลอกในผู้ป่วยโรคเบต้าธาลัสซีเมีย 24 คน ในภาวะของ metabolic unit พบว่าการให้ยาเอกซ์เจด ขนาด10, 20 และ 40 มิลลิกรัม/กิโลกรัม ทุกวัน นาน 12 วันมีผลให้ขับธาตุเหล็กได้เป็นสัดส่วนกับขนาดที่ให้ สรุปการศึกษานี้ได้ลงความเห็นว่าค่าครึ่งชีวิตของยา คือ 12 ถึง 13 ชั่วโมง

ต่อมาได้เริ่มการศึกษาเบื้องต้นระยะที่ 2 ขนาดเล็ก 2 การศึกษาในผู้ป่วยโรคเบต้าธาลัสซีเมีย ที่ได้รับการถ่ายเลือดเป็นประจำเรื้อรัง: การศึกษาหนึ่งทำในผู้ป่วยผู้ใหญ่และอีกการศึกษาหนึ่งทำในผู้ป่วยเด็ก การศึกษาในผู้ใหญ่ 71คนเพื่อเปรียบเทียบยาเอกซ์เจด ขนาด 10 และ 20 มิลลิกรัม/กิโลกรัม กับยาดีเฟอร็อกซามีน ขนาด 40 มิลลิกรัม/กิโลกรัม [การศึกษา 0105] ได้แสดงให้เห็นว่าหลังจาก 12 เดือน ยาเอกซ์เจด 20 มิลลิกรัม/กิโลกรัม/วันให้ผลคล้ายกันมากกับยาดีเฟอร็อกซามีน ในการลดความเข้มข้นของธาตุเหล็กในตับ

การศึกษาที่ไม่มีการเปรียบเทียบที่ให้ยาเอกซ์เจด ในผู้ป่วยเด็ก 40 คน ที่มีค่ามัธยฐานการรักษานานกว่า 12 เดือนได้แสดงให้เห็นว่ายาปลอดภัยและทนทานได้ดีในประชากรเด็ก ยังมีผู้ป่วยเด็กและผู้ใหญ่อายุ 2 ถึง 80 ปีอีกมากกว่า800 คนเพิ่มเติมที่ได้เข้าร่วมในการศึกษาเพื่อการขึ้นทะเบียนยาซึ่งมุ่งที่จะแสดงความความปลอดภัยและความมีประสิทธิผลของยาเอกซ์เจด ในการรักษาโรคที่เกิดจากการมีปริมาณธาตุเหล็กในร่างกายมากเกินไปที่เกิดจากการถ่ายเลือด โดยมากกว่า 500 คนได้รับยาเอกซ์เจด

การศึกษาระยะที่ 3 ที่เปรียบเทียบยาเอกซ์เจด กับยาดีเฟอร็อกซามีน ในผู้ป่วยโรคเบต้าธาลัสซีเมียเด็กและผู้ใหญ่ 586 คนที่ได้รับการถ่ายเลือดบ่อยโดยมีจุดยุติการศึกษาเป็นการลดความเข้มข้นของธาตุเหล็กในตับ (Liver Iron Concetration, LIC) หลังจากรักษาไป 1 ปี การศึกษานี้ได้แสดงให้เห็นว่ายาเอกซ์เจด 20 และ 30 มิลลิกรัม/กิโลกรัม/วัน คงและ/หรือลด LIC ได้อย่างมีนัยสำคัญและไม่ด้อยกว่ายาดีเฟอร็อกซามีน ในขนาดที่ใช้เปรียบเทียบในการบรรลุถึงจุดยุติการศึกษา ยา เอกซ์เจดขนาด 5 และ 10 มิลลิกรัม/กิโลกรัม/วันเป็นขนาดที่ต่ำเกินไปในประชากรที่ได้รับการถ่ายเลือดบ่อยและดังนั้นจึงไม่สามารถบรรลุถึงจุดยุติการศึกษาที่จะแสดงความไม่ด้อยกว่าใน
ประชากรทั้งหมด

การศึกษาระยะที่ 2 ที่ไม่มีการเปรียบเทียบในในผู้ป่วยเด็กและผู้ใหญ่ 184 คนที่เป็นโรคเบต้าธาลัสซีเมีย , myelodysplastic syndromes และโรคโลหิตจางอื่นๆ ที่พบน้อยโดยใช้จุดยุติการศึกษา คือ การลดความเข้มข้นของธาตุเหล็กในตับเช่นเดียวกัน ผลของการศึกษานี้สอดคล้องกันกับการศึกษาทดลอง การศึกษาที่ใช้ยาเอกซ์เจด 20 และ 30 มิลลิกรัม/กิโลกรัม/วัน คงและ/หรือลดความเข้มข้นของธาตุเหล็กในตับได้อย่างมีนัยสำคัญ ยาขนาด 5และ 10 มิลลิกรัม/กิโลกรัม/วันเป็นขนาดที่ต่ำเกินไปที่จะบรรลุถึงจุดยุติการศึกษา

การศึกษาระยะที่ 2 แบบสุ่มที่กำลังดำเนินอยู่เพื่อศึกษาความปลอดภัยและความทนทานต่อยาเอ็กแจ็ด ในผู้ป่วยเด็กและผู้ใหญ่ที่เป็นโรคโลหิตจางซิกเคิลเซลล์ (sickle cell) และมีโรคที่เกิดจากการมีปริมาณธาตุเหล็กในร่างกายมากเกินไปที่เกิดจากการถ่ายเลือด

รายงานการเกิดเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ชนิดร้ายแรง

ในผู้ป่วยที่รักษาด้วยยาแอ็กซ์แจ็ด ีรายงานการเกิดเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ชนิดร้ายแรงที่สงสัยว่าเกี่ยวข้องกับยาที่ใช้ศึกษาไม่บ่อยรวมถึงการเสียชีวิตฉับพลันในผู้ป่วยเด็กโรคเบต้าธาลัสซีเมีย ที่ไม่มีม้ามที่ได้รับยาเอกซ์เจด 1 คนอย่างไรก็ตาม หลังจากการพิจารณาทบทวนอย่างรอบคอบคณะกรรมการกำกับดูแลความปลอดภัยอิสระพบว่าการเสียชีวิตนี้ไม่น่าเกี่ยวข้องกับยาเอกซ์เจด และสรุปว่าเท่าที่สังเกตจนถึงปัจจุบันข้อมูลความปลอดภัยโดยรวมของยา

สรุป
เอกซ์เจด เป็นที่ยอมรับได้สำหรับให้ดำเนินการศึกษาวิจัยต่อไปได้ เพื่อเป็นการเปรียบเทียบ มีผู้ป่วย 3 คนเสียชีวิตขณะที่อยู่ในกลุ่มที่รักษาด้วยยาเดสเฟอรรอล (Desferal)
ยาเอกซ์เจด เป็นสารเคมีชนิดใหม่ที่ถูกพัฒนาขึ้นเพื่อการรักษาโรคที่เกิดจากการมีปริมาณธาตุเหล็กใน ร่างกายมากเกินไป ข้อมูลจากการศึกษาทดลองทางคลินิกที่ทำจนถึงปัจจุบันแสดงให้เห็นว่ายาเอกซ์เจด ในขนาด 20 หรือ 30 มิลลิกรัม/กิโลกรัมต่อวันเป็นยาที่ทนทานได้ดีและมีประสิทธิภาพในผู้ป่วยที่ได้รับการถ่ายเลือดประจำ จุดประสงค์ของการศึกษาทดลองนี้คือเพื่อขยายการเข้าถึงยาเอกซ์เจดสำหรับผู้ป่วยที่มีความผิดปกติของเม็ดเลือดแดงตั้งแต่กำเนิดที่มีโรคที่เกิดจากการมีปริมาณธาตุเหล็กในร่างกายมากเกินไปเรื้อรังจากการถ่ายเลือดซึ่งด้วยเหตุผลประการต่าง ๆ ไม่สามารถรักษาด้วยตัวจับธาตุเหล็กอื่นๆ ที่ได้รับการรับรองเฉพาะสถานที่

ดีเฟอร์ริโปรน หรือ Deferiprone (L1, CP20, Ferriprox, Kelfer)

สรุปการประชุมของมูลนิธิฯกับองค์การเภสัชกรรม เกี่ยวกับยา L1
ณ องค์การเภสัชกรรม ในวันพฤหัสบดีที่ 14 กรกฎาคม 2548

ภาวะเหล็กเกินเป็นปัญหาสำคัญยิ่งในผู้ป่วยโรคธาลัสซีเมีย เหล็กเกินเกิดจากการดูดซึมธาตุเหล็กเพิ่มขึ้นในผู้ป่วยซึ่งมีภาวะซีดเรื้อรัง และจากธาตุเหล็กที่ได้รับจากเลือด เพราะเม็ดเลือดแดง 1 มิลลิตร มีธาตุเหล็กประมาณ 1.16 มิลิ
กรัม จึงพบว่าทั้งผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่แม้ไม่เคยได้รับเลือดเลย และผู้ป่วยทุกรายที่ได้รับเลือดอย่างสม่ำเสมอ (regular transfusion, high transfusion) จะมีธาตุเหล็กเกินและเป็นที่ทราบกันว่าภาวะเหล็กเกินจะมีผลเสียต่ออวัยวะ
ต่างๆ เช่น หัวใจ ตับ ตับอ่อน และต่อมไร้ท่อ การกำจัดเหล็กที่เกินในร่างกายในผู้ป่วยธาลัสซีเมีย จึงเป็นสิ่งที่จำเป็นอย่างยิ่งเพื่อให้ผู้ป่วยมีภาวะแทรกซ้อนดังกล่าวลดลง มีอายุยืนยาว และมีคุณภาพชีวิตที่ดีขึ้นด้วย

การประเมินภาวะเหล็กเกินทำได้หลายวิธี
1. คำนวณจากจำนวนเลือดที่ได้รับ
2. ตรวจเลือดดูระดับธาตุเหล็กที่สะสมในร่างกายหรือเฟอร์ไรติน ( serum ferritin)
3. ตรวจเลือดดูระดับธาตเหล็กในเลือดหรือซีรัมไอออน (serum iron, TIBC) และ nontransferrin bound iron (NTBI)
4. ตรวจระดับธาตุเหล็กในอวัยวะเช่น วัดระดับธาตุเหล็กในตับ (liver iron content, LIC) โดยการเจาะตับ (liver biopsy)
5. การประเมินธาตุเหล็กโดยวิธีที่ไม่เสี่ยงต่อผู้ป่วย (noninvasive techniques) ได้แก่การตรวจโดยเอ็ซเรย์คอมพิวเตอร์ เอ็ม อาร์ ไอ (MRI) สามารถวัดวัดระดับธาตุเหล็กในตับ (liver iron content, LIC), ระดับธาตุเหล็กในหัวใจ (hart iron content)ได้อย่างมีประสิทธิภาพ และปัจจุบันได้มีการพัฒนาการตรวจให้แม่นยำชัดเจนขึ้น ได้แก่ T2* MRI (T. two star MRI) และ R2 MRI (proton transverse relaxation rate) และพบว่าเหล็กสะสมในอวัยวะต่างๆ ไม่จำเป็นต้องเท่ากัน โดยเฉพาะอย่างยิ่งได้มีผู้พบว่า แม้เหล็กในตับไม่มาก แต่กลับพบว่าเหล็กในหัวใจมีมากก็ได้ ซึ่งอาจเป็นสาเหตุของภาวะหัวใจล้มเหลวได้ จึงต้องตรวจเหล็กทั้งตับและหัวใจ

สำหรับยา L1 ซึ่งจะนำมาพิจารณาเพื่อให้มีใช้ในประเทศไทย เพื่อคนไข้ของเราในวันนี้ เป็นยาซึ่งได้มีผู้ใช้ในมากกว่า 40 ประเทศทั่วโลก และได้ทราบว่าสามารถขับเหล็กได้ดี โดยเฉพาะอย่างยิ่งเหล็กในหัวใจ จึงน่าจะมีประโยชน์มาก

ยาขับเหล็กที่ใช้กันอยู่
1. เด็สเฟอร์รอล หรือ Desferrioxamine (Desferal) เป็นยาขับธาตุหล็กที่ต้องบริหารโดยการฉีดเท่านั้น เพราะไม่ดูดซึมทางลำไส้ แม้ยานี้จะมีประสิทธิภาพดีในการขับเหล็ก แต่ half life สั้นมาก จึงจำเป็นต้อง
ให้ยาช้าๆ กินเวลา 8-10 ชั่วโมง โดยการฉีดเข้าใต้ผิวหนังหรือเข้าเส้น ทำให้มีความยุ่งยาก ต้องใช้เครื่องมือหรือปั๊มให้ยา (Infusion pump) ซึ่งมีราคาสูง (12,000 บาท - infusa TS) ผู้ป่วยต้องเจ็บตัว การขับเหล็กจะได้
ผลดีในผู้ป่วยเหล็กเกินจากการให้เลือดนั้นต้องได้รับยา 5-6 วันต่อสัปดาห์ จึงเป็นปัญหากับผู้ป่วยมาก นอกจากนั้นจะมีราคาสูงมากด้วย (ขวดละ 500 มก. ราคาประมาณ 200 บาท) ผู้ป่วยผู้ใหญ่บางรายรับยา 4-5 ขวด/วัน
(1,000 บาท/วัน) ผู้ป่วยจึงเรียกร้องมากสำหรับยาขับเหล็กชนิดรับประทาน
2. ดีเฟอร์ริโปรน หรือ Deferiprone (L1, CP20, Ferriprox, Kelfer)
เป็นยาขับเหล็กชนิดรับประทาน สังเคราะห์มาตั้งแต่ค.ศ. 1982 และใช้เป็นยาขับเหล็กตั้งแต่ปีค.ศ. 1987 พบว่ายานี้รับประทานแล้วดูดซึมได้ดี ยาจะจับเหล็กและขับออกทางปัสสาวะ แม้ว่ายานี้จะมีอาการแทรกซ้อน (side
effect) บ้าง เช่น อาการทางระบบทางเดินอาหาร (GI disturbance) อาการข้ออักเสบ (arthropathy) และที่สำคัญคือจำนวนเม็ดเลือดขาวต่ำ (agranulocytosis)
แต่ถ้ามีการติดตามอย่างใกล้ชิด (follow up) และตรวจเลือด (CBC) ก็พบว่าสามารถใช้ยาได้อย่างปลอดภัยและโดยเฉพาะอย่างยิ่งเมื่อลดขนาดที่ใช้ลงจาก 75 มก./น้ำหนักตัว 1 กก./วัน เป็น 50 มก./น้ำหนักตัว 1
กก./วัน (งานวิจัยท่านผู้หญิงเพ็ญศรี)

ข้อดีของยานี้คือสามารถลดภาวะเหล็กสะสมในหัวใจได้ดีมากกว่ายา Desferrioxamine (Desferal) และสามารถใช้ยา 2 ตัวนี้ร่วมกันได้ จึงพบว่าเมื่อมียา Deferiprone (L1) แล้ว จึงมีผู้หันมาใช้ยานี้เพิ่มขึ้นยานี้มีใช้กัน
ในหลายสิบประเทศ โดยเฉพาะอย่างยิ่งทางยุโรป ออสเตรเลีย หลายประเทศในเอเชีย และกำลังจะเข้าสู่การพิจารณาขององค์การอาหารและยา ประเทศสหรัฐอเมริกา (US FDA) ภายในปีนี้
จึงหวังว่าประเทศไทย ซึ่งองค์การเภสัชกรรมมีศักยภาพและได้ทดลองผลิตยานี้สำเร็จ มีคุณภาพดีแล้ว อีกทั้งได้ดำเนินการเพื่อเตรียมผลิตยานี้แล้ว ทั้งสร้างโรงงาน ทั้งมีเครื่องมือ วัตถุดิบพร้อมผลิตยา L1 ในปริมาณที่เพียงพอ
สำหรับคนไทยและอาจเพียงพอสามารถจำหน่ายในประเทศใกล้เคียงด้วย
อย่างไรก็ตามทางด้านวิชาการสมควรที่จะทำการทดสอบยานี้เปรียบเทียบกับยามาตรฐาน และศึกษาฤทธิ์ของยา เมตะโบลิซึ่ม (metabolism) ของยานี้ในคนไทยรวมทั้งศึกษาผลของยาในผู้ป่วยที่ได้รับยานี้ต่อไป

มูลนิธิโรคโลหิตจางธาลัสซีเมียแห่งประเทศไทย ยินดีเป็นผู้ประสานนักวิทยาศาสตร์-องค์การเภสัชกรรม-กระทรวงสาธารณสุข การดำเนินการเพื่อให้มียา L1 สำหรับผู้ป่วยเหล็กเกินทั้งหลายและจะพยายามเสนอให้
เป็นยาที่สามารถเบิกได้ภายใต้โครงการ 30 บาทต่อไป

10 กรกฎาคม 2548